治疗罕见高胆固醇血症，抗PCSK9单抗两项适应症申报上市

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治疗罕见高胆固醇血症，抗PCSK9单抗两项适应症申报上市

来源 : 人民日报健康客户端时间：2023-04-27 18:32:36

(资料图片仅供参考)

4月25日，君实生物宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已受理该公司研发的重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液JS002两项适应症的上市申请，用于治疗原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性）和混合型血脂异常以及用于成人或12岁以上青少年的纯合子型家族性高胆固醇血症。

纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）是由遗传因素（主要是LDLR基因突变）所致的家族性高胆固醇血症，是一种严重的可危及生命的罕见疾病。大多在青少年时期即出现广泛的动脉硬化，若不积极治疗，大多数患者会在30岁之前死亡。

由于HoFH患者LDL-C水平异常升高，现有的以他汀类药物为基础的强化降脂治疗，仍不能达到指南推荐的目标，无法满足HoFH患者的降脂治疗需求，HoFH患者仍处于极高的心血管风险中。PCSK9抑制剂作为强效降低LDL-C水平的新型降脂药物，已得到海内外血脂管理指南的推荐，但目前我国尚无国产PCSK9单抗药物上市。

本次新药上市申请主要基于三项注册临床试验（JS002-003、JS002-004、JS002-006），临床研究结果显示JS002的疗效和安全性均可与已上市的进口同类产品相媲美。

君实生物全球研发总裁邹建军博士在公告中表示，“JS002是君实生物慢性代谢管线中首款进入商业化申报阶段的产品。此次获得上市申请受理的两项适应症既广泛覆盖了原发性高胆固醇血症、混合型高脂血症患者的临床需求，更关注到了易被忽略的临床罕见性疾病HoFH患者群体，期待JS002能够早日获批上市，为患者带来新的治疗选择。”

责编：谷雨微

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